最近我们所在的德州医学中心再次登上热搜。一项研究治疗第3组髓母细胞瘤新成果发表在权威的《细胞》杂志上。 这一潜在新治疗靶点第 3 组髓母细胞瘤 （Gr3-MB），靶向的是形成这类肿瘤的干细胞，有望成为治疗该病的新突破。 领军人物麦克泰勒博士说：这类似于通过去除领袖来触发军队的瓦解，”

麦克泰勒博士是这一研究的领军人物，此项研究由贝勒医学院、德克萨斯儿童医院、多伦多病童医院以及其他合作机构的研究团队联合完成。

第3组髓母细胞瘤（Gr3-MB）是儿童最具侵袭性的脑癌形式之一，通常与转移扩散和较差的生存率相关。为了改善治疗效果，泰勒博士的团队对这种癌症的起源进行了研究。他们发现并已定位了一群干细胞，这些细胞在发育中的大脑中启动和维持第 3 组髓母细胞瘤 （Gr3-MB）。研究人员表明，消除Gr3-MB肿瘤中存在的少量干细胞样细胞会导致临床前试验中的肿瘤缩小。

作为儿童癌症专家，Michael D. Taylor博士是贝勒和德克萨斯儿童医院的儿科，血液学，肿瘤学和神经外科教授。他还是德克萨斯州儿童癌症和血液学中心小儿神经肿瘤学的Cyvia和Melvyn Wolff主席。记者采访时他说： “我们的目标是识别出会导致肿瘤的胚胎细胞，并确定它们的位置以及驱动其生长的因素。”

文章的第一作者、Taylor实验室的博士后Abhirami Visvanathan博士说：“我们在Gr3-MB肿瘤中发现了胚胎干细胞样细胞的痕迹，这些细胞表达一种名为protogenin的蛋白质，这种蛋白质只在这些高风险的Gr3-MB中存在，而在正常出生后的小脑中不存在。”

研究人员在发育中小脑的一个名为菱形唇特定区域定位了这些癌症干细胞样细胞。它们嵌入在人类独有的，称为中间血管丛的一个结构中。当Gr3-MB肿瘤形成时，它们重建这种血管丛，以适应其生长。其他类型的髓母细胞瘤则没有这种独特的血管结构。这一发现激发了研究人员测试一种治疗GR3-MBs的新方法。

“我们没有攻击整个肿瘤，而是消除维持肿瘤的一小群癌症干细胞样细胞来实施治，这类似于通过移除领导者来触发军队的解散，”泰勒博士说。

正如该课题所预测的那样，目前在消除癌症干细胞样细胞的疗法在动物模型中产生了有效的结果。Taylor 博士解释说：“我们通过CAR T细胞免疫疗法靶向维持肿瘤生长的原生素表达细胞。CAR T细胞疗法是一种很有前途的策略，其中免疫T细胞被修饰以攻击特定靶点 ，既上面提及的原生素 - 使它们能够杀死癌症。这一激动人心的发现支持了进行进一步的研究，从而确定是否有效治疗人类Gr3-MB的临床疗效。”

参考资料：https://www.sciencedaily.com/releases/2024/07/240709184222.htm

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