急性淋巴细胞白血病ALL，80%的儿

童能长期无病生存！！！了解美国治

疗白血病的方法

美国白血病的治疗优势

1.突破性的靶向药，免疫药及其他

提到白血病，会触到很多家长的痛楚，在很多儿童疾病里急性淋巴细胞白血病ALL是一种恶性高发病，儿童期（0～9岁）为发病高峰，可占儿童白血病的70%以上，ALL在成人白血病患者中仅占20%左右。为了解决这个问题目前生物医学界依据ALL的疾病特性已经开发了很多新药（靶向药， 免疫药， 更有针对性的双药治疗方案……），此类特效药使得大约80%的儿童和30%的成人能够获得长期无病生存，并且有了治愈的可能。

以上最前沿的白血病特效药： 靶向药， 单克隆抗体， CAR-T疗法已经取代了传统的化疗放疗成为一线治疗方法，大大增加了患者的治愈率， 而化疗放疗成为辅助疗法。

*CAR-T疗法是目前对末期患者具有特效的治疗手段。据2017年8月30日美国FDA发布的批文显示，在临床试验中接受CAR-T治疗的63名患者（全部都是急性淋巴细胞白血病）中，有52人（82.5%）病情得到完全缓解，癌细胞完全消失。而且，这些缓解的患者中无一人检测到微小残留病灶。CAR-T具有针对性强，杀伤性和持久性等特点是白血病患者的福音!

2. 干细胞移植（Stem Cell Transplants）

干细胞移植是最好的完全治愈白血病的方法，在美国有以下两种常用的方法

• 自体干细胞移植Autologous stem cell transplant:：干细胞取自患者自身血液中收集干胞。

• 同种异体干细胞移植Allogeneic stem cell transplant：干细胞取自匹配的供体（骨髓细胞捐赠者， 或是在干细胞库里找到与之匹配的干细胞）。

  
  

3. 放射疗法

• 外部束放射疗法（EBRT）：是慢性淋巴细胞性白血病的常见选择，EBRT是一种快速，无痛的门诊程序。

• 全骨髓照射（TMI）：这种放射疗法能够将精确聚焦的放射剂量传递到癌细胞所在的主要骨髓部位。有助于缩短恢复时间并减少对健康器官的辐射暴露。

  
  

4. 临床新药

截至202012/10 全球60%以上的临床试验在美国， 是中国的9倍以上

白血病临床试验数据

美国之所以新药层出不穷是因为美国有超强实力的新药研发机制以及医院高度参与的新药临床试验。这类临床试验是新药进入市场之前不可或缺的一步，同时也为在诊患者提供一个新的希望。在美国患者只要符合条件都可以参与临床试验。

下面是几款进入临床阶段的新药：

靶向药恩西地平Enasidenib +化疗药阿扎胞苷azacitidin联合疗法：MD Anderson 安德森癌中心领衔的二期临床试验证实对于适应症新诊断的急性髓细胞性白血病（AML）患者疗效甚佳。

101位参与患者测试显示单独使用阿扎胞苷治疗疾病缓解率为42％/10.8个月， 联合治疗可提高缓解率（71％）和无事件生存期至（17.2个月）。组合的完全缓解率为53％，而单独使用阿扎胞苷的完全缓解率为12％。双药结合不仅提高缓解率和缓解持续时间，并且该组合通常耐受性良好。

靶向药Venetoclax+化疗药地西他滨：临床试验显示用于急性髓细胞性白血病和高危MDS患者治疗安全有效

184名患者参与了MD Anderson 安德森癌症中心领衔的二期临床试验，新诊断的急       性髓性白血病患者的总缓解率为89％，继发性急性髓性白血病患者的总体缓解率为80％。在该试验的184名患者中，有25名（14％）进行了干细胞移植。

• 单克隆抗体inotuzumab+靶向药激酶抑制剂博舒替尼Bosutinib联合疗法治疗急性淋巴细胞白血病和慢性粒细胞白血病亚型

  
  

18名复发/难治性患者，16名Ph +急性淋巴细胞性白血病患者和2名CML LBP患者–接受了治疗， 总体缓解率（完全缓解/完全缓解伴不完全血球计数恢复）为83％，56％的患者达到了完全分子缓解。没有患者经历静脉阻塞性疾病， 而且具有良好的耐受性。

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